Thuốc Xenpozyme điều trị thiếu hụt Acid Sphingomyelinase giá bao nhiêu?

Thuốc Xenpozyme (olipudase alfa-rpcp) là một liệu pháp thay thế enzyme được sử dụng để điều trị thiếu hụt Acid Sphingomyelinase (ASMD). ASMD là một bệnh hiếm gặp, tiến triển, di truyền, trước đây được gọi là bệnh Niemann-Pick loại A, A/B và B.

Thông tin cơ bản về thuốc Xenpozyme

Thành phần hoạt chất: Olipudase alfa-rpcp

Thành phần không hoạt động: natri photphat dibasic, methionine, natri photphat monobasic và sucrose

Dạng bào chế: Thuốc tiêm

Nhà sản xuất: Genzyme Corporation – công ty con của Sanofi

Thuốc Xenpozyme là thuốc gì?

Xenpozyme (olipudase alfa-rpcp) là một liệu pháp thay thế enzyme được sử dụng để điều trị thiếu hụt Acid Sphingomyelinase (ASMD). ASMD là một bệnh hiếm gặp, tiến triển, di truyền, trước đây được gọi là bệnh Niemann-Pick loại A, A/B và B.

ASMD là một loại bệnh lưu trữ lysosomal gây ra do thiếu một loại enzyme hoạt động bình thường được gọi là acid sphingomyelinase (ASM). Việc sản xuất enzyme này được kiểm soát bởi một gen gọi là SMPD1. Những thay đổi trong gen SMPD1 ở những người mắc ASMD có nghĩa là họ không sản xuất đủ enzyme ASM để phân hủy một chất béo trong tế bào của họ có tên là sphingomyelin. Điều này dẫn đến sự tích tụ của sphingomyelin, gây tổn thương nhiều cơ quan bao gồm gan, phổi, lá lách và tim. ASMD cũng có thể ảnh hưởng đến hệ tiêu hóa và máu.

Thuốc này hoạt động bằng cách cung cấp olipudase alfa-rpcp, hoạt động giống như cách thức hoạt động của enzyme ASM tự nhiên.

Thuốc được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ FDA phê duyệt vào tháng 8 năm 2022, đây là phương pháp điều trị đầu tiên và duy nhất được phê duyệt cho các biểu hiện ASMD ngoài hệ thần kinh trung ương ở người lớn và trẻ em.

Thuốc Xenpozyme có tốt không?

Xenpozyme đã được chứng minh là cải thiện chức năng phổi và giảm thể tích lá lách ở cả người lớn và trẻ em.

Trong một nghiên cứu chính được thực hiện ở 36 người trưởng thành mắc ASMD loại B hoặc loại A/B, sự cải thiện chức năng phổi được đo bằng cách xem xét sự thay đổi khả năng khuếch tán của phổi đối với carbon monoxide (DLco), một loại khí được sử dụng với số lượng nhỏ. để đo lượng oxy đi từ phổi vào máu. 

Sau một năm điều trị, sự gia tăng DLco lớn hơn ở nhóm bệnh nhân dùng thuốc này (tăng trung bình 22%) so với nhóm dùng giả dược, điều trị giả (tăng trung bình 3%). Dựa trên các tình trạng khác liên quan đến phổi, mức tăng hơn 15% được coi là một sự cải thiện có ý nghĩa.

Ngoài ra, sau một năm điều trị, thể tích lá lách ở bệnh nhân dùng thuốc này giảm trung bình 39%, trong khi tăng trung bình 0,5% ở bệnh nhân dùng giả dược. Dựa trên bệnh Gaucher (một bệnh di truyền khác mà chất béo tích tụ trong lá lách và các cơ quan khác), việc giảm hơn 30% thể tích lá lách được coi là có ý nghĩa lâm sàng.

Một nghiên cứu chính thứ hai được thực hiện ở 20 bệnh nhân dưới 18 tuổi (4 thanh thiếu niên, 9 trẻ em, 7 trẻ sơ sinh/trẻ nhỏ) đều dùng thuốc này. Thuốc dường như hoạt động theo cùng một cách và có tác dụng tương tự ở trẻ em và người lớn. Cải thiện chức năng phổi và thể tích lá lách cũng được quan sát thấy, với mức tăng trung bình DLco là 33% và giảm thể tích lá lách là 49% sau một năm điều trị.

Thuốc Xenpozyme được chỉ định sử dụng trong trường hợp nào?

Đây là một loại thuốc theo toa được sử dụng để điều trị các biểu hiện ASMD không thuộc hệ thần kinh trung ương ở bệnh nhân người lớn và trẻ em.

Thuốc Xenpozyme có chữa khỏi ASMD hay không?

Thuốc với thành phần chính là Olipudase alfa-rpcp, là một liệu pháp thay thế enzyme hoạt động bằng cách cung cấp một loại enzyme nhân tạo có chức năng để thay thế acid sphingomyelinase (ASM), một loại enzyme thiếu ở những người bị thiếu hụt ASM (ASMD).

ASMD là một tình trạng di truyền hiếm gặp (trước đây gọi là bệnh Niemann-Pick loại A, A/B và B), gây tổn thương nhiều cơ quan trong cơ thể bao gồm gan, phổi, tim và lá lách. Nó cũng có thể ảnh hưởng đến hệ thống tiêu hóa và máu. Nó là một loại bệnh lưu trữ lysosomal.

ASMD gây ra bởi một đột biến trong gen sphingomyelin phophodiesterase-1 (SMPD1), dẫn đến sự thiếu hụt số lượng bản sao chức năng của enzyme ASM. ASM cần thiết cho sự phân hủy lipid (chất béo) được gọi là sphingomyelin, đóng vai trò quan trọng trong việc duy trì cấu trúc của màng tế bào. Nếu sphingomyelin không bị phá vỡ do thiếu ASM, nó sẽ tích tụ và gây ra thiệt hại.

Thuốc này không chữa khỏi ASMD mà chỉ thay thế enzyme ASM mà những người mắc ASMD bị thiếu. Xenpozyme cần được sử dụng liên tục và được tiêm truyền tĩnh mạch (IV) hai tuần một lần.

Thuốc Xenpozyme hoạt động đem lại hiệu quả nhanh như thế nào?

Thuốc Olipudase alfa-rpcp có hiệu quả trong điều trị các biểu hiện ngoài hệ thống thần kinh trung ương do thiếu hụt axit sphingomyelinase (ASMD) ở người lớn và bệnh nhi. ASMD trước đây được gọi là bệnh Niemann-Pick loại A, A/B và B.

ASMD là do thiếu acid sphingomyelinase (ASM), một loại enzyme phân hủy một chất béo gọi là sphingomyelin được tìm thấy trong tế bào. Nếu bạn thiếu enzyme ASM đủ chức năng, sphingomyelin sẽ tích tụ và làm hỏng một số cơ quan.

Ngoài ra, việc tích tụ sphingomyelin có thể gây ra một loạt các triệu chứng ASMD bao gồm:

Giảm chức năng phổi

Lách to và/hoặc gan

Giảm số lượng tiểu cầu

Chậm phát triển ở trẻ em

Xenpozyme giúp giảm dự trữ sphingomyelin, giảm kích thước của các cơ quan phì đại (organomegaly) và cải thiện chức năng của phổi và gan. Nó cũng có thể cải thiện một số triệu chứng khác của hệ thần kinh trung ương của ASMD.

Dùng thuốc này sẽ dẫn đến giảm mức sphingomyelin trong 26 tuần điều trị đầu tiên, theo kết quả của một nghiên cứu lâm sàng. ASMD là do sự tích tụ lipid này.

Trong một nghiên cứu được thực hiện ở người lớn, đã quan sát thấy sự cải thiện đáng kể về chức năng phổi, thể tích lá lách, thể tích gan và số lượng tiểu cầu sau 26 tuần điều trị. 

Những cải thiện đáng kể về nồng độ lipid, thể tích lá lách và thể tích gan cũng được quan sát thấy sau 26 tuần điều trị bằng Xenpozyme trong một nghiên cứu được tiến hành ở bệnh nhân nhi.

Cách dùng và liều dùng của thuốc Xenpozyme

Cách dùng:

Thuốc sẽ được cung cấp bởi một chuyên gia chăm sóc sức khỏe tại trung tâm truyền dịch hoặc tại nhà của bạn nếu quá trình truyền dịch của bạn diễn ra tốt đẹp.

Nó được truyền bằng cách truyền tĩnh mạch (IV) (nhỏ giọt) vào tĩnh mạch của bạn hai tuần một lần.

Mỗi lần truyền thường kéo dài khoảng ba đến bốn giờ.

Thuốc bào chế có dạng bột được trộn với nước vô trùng trước khi sử dụng.

Bạn có thể được dùng các loại thuốc khác trước để giúp ngăn ngừa tác dụng phụ.

Liều dùng:

Liều khuyến cáo phụ thuộc vào cân nặng hiện tại của bệnh nhân. 

Việc điều trị bắt đầu với liều thấp, tăng dần cho đến khi đạt được liều khuyến cáo, thường là sau 14 đến 16 tuần. 

Tùy thuộc vào liều lượng, thời gian truyền trong khoảng từ 18 đến 220 phút (gần 3,7 giờ).

Liều lượng dành cho người lớn và trẻ em được khuyến nghị cho các giai đoạn tăng liều và duy trì dựa trên trọng lượng cơ thể như sau đối với bệnh nhân có chỉ số khối cơ thể (BMI):

• ≤ 30 – liều lượng dựa trên trọng lượng cơ thể thực tế (kg)
• > 30 – liều lượng dựa trên trọng lượng cơ thể đã điều chỉnh (kg). Tính trọng lượng cơ thể đã điều chỉnh (kg) dựa trên chiều cao tính bằng mét. Trọng lượng cơ thể điều chỉnh (kg) = (chiều cao thực tính bằng m) 2 x 30

Người lớn

Liều khởi đầu khuyến cáo dành cho người lớn là 0,1 mg/kg dưới dạng truyền tĩnh mạch.

Bệnh nhân nhi

Liều khởi đầu khuyến cáo dành cho trẻ em là 0,03 mg/kg dùng dưới dạng truyền tĩnh mạch.

Hướng dẫn xử trí khi dùng quên liều thuốc Xenpozyme

Khi quên liều:

• Nếu bạn quên một liều dùng thì bạn cần phải so sánh lúc nhớ ra với thời điểm cần sử dụng liều kế, nếu xa thời điểm kế dùng liều kế tiếp thì hãy tiếp tục uống liều thuốc tiếp theo như kế hoạch.
• Nếu thời điểm bạn nhớ ra sát với thời gian mà bạn sẽ sử dụng liều kế tiếp thì lưu ý nên bỏ qua liều thuốc mà mình bị bỏ lỡ và dùng tiếp tục đúng theo thời điểm được quy định.

Hướng dẫn xử trí khi dùng quá liều thuốc Xenpozyme 

Khi quá liều: 

• Nếu quá liều Xenpozyme xảy ra thì người dùng trước hết ngưng sử dụng thuốc.
• Khi thấy có bất kỳ biểu hiện bất thường nào xảy ra như sốc, dị ứng,…sau khi sử dụng sản phẩm thì hãy nhanh chóng báo cáo cho bác sĩ điều trị, cần đưa ngay người dùng tới bệnh viện gần bạn nhất để người dùng nhận được điều trị kịp thời.

Thuốc Xenpozyme chống chỉ định với những đối tượng nào?

Không sử dụng thuốc nếu bạn đã có phản ứng dị ứng đe dọa tính mạng với olipudase alfa-rpcp hoặc bất kỳ thành phần nào khác trong thuốc này.

Việc sử dụng thuốc Xenpozyme cho phụ nữ có thai và đang cho con bú

Việc bắt đầu hoặc tăng liều Xenpozyme không được khuyến cáo trong thời kỳ mang thai vì nó có thể làm tăng nguy cơ dị tật ở thai nhi. Quyết định tiếp tục hoặc ngừng dùng thuốc duy trì, nếu bạn là phụ nữ mang thai, nên được quyết định bởi bạn và bác sĩ của bạn và nên xem xét nhu cầu của bạn đối với loại thuốc này, những rủi ro tiềm ẩn liên quan đến thuốc đối với thai nhi và những rủi ro tiềm ẩn do không được điều trị. bệnh ASMD của mẹ.

Nếu bạn là phụ nữ có khả năng sinh sản, bác sĩ sẽ xác minh tình trạng mang thai của bạn trước khi bạn bắt đầu điều trị bằng thuốc này. Bạn nên sử dụng biện pháp tránh thai hiệu quả trong khi điều trị và trong 14 ngày sau liều cuối cùng nếu ngừng điều trị.

Có khả năng Xenpozyme được tìm thấy trong sữa mẹ. Nói chuyện với bác sĩ của bạn về cách tốt nhất để cho bé ăn trong khi dùng thuốc này.

Thuốc Xenpozyme có thể xảy ra tương tác với thuốc hay thực phẩm nào?

Nói với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn khi bạn quyết định dùng Xenpozyme về tất cả các loại thuốc bạn dùng, gồm thuốc kê đơn và thuốc không kê đơn, vitamin và các thảo dược bổ sung.

Tác dụng không mong muốn của thuốc Xenpozyme

Các tác dụng phụ phổ biến nhất của Xenpozyme ở bệnh nhân người lớn (tỷ lệ ≥10%) là:

Đau đầu

Ho

Bệnh tiêu chảy

Huyết áp thấp

xung huyết mắt

Các tác dụng phụ phổ biến nhất của thuốc ở bệnh nhi (tỷ lệ ≥20%) là:

Sốt

Ho

Bệnh tiêu chảy

Viêm mũi

Đau bụng

Nôn mửa

Đau đầu

Mề đay

Buồn nôn

Phát ban

Đau khớp

Ngứa

Mệt mỏi

viêm họng

Bảo quản thuốc Xenpozyme như thế nào?

Bảo quản trong điều kiện khô ráo, thoáng mát và tránh chiếu sáng trực tiếp

Thuốc Xenpozyme có giá bao nhiêu?

Thuốc Xenpozyme giá bao nhiêu? Thuốc Xenpozyme được bán tại các bệnh viện với nhà thuốc do chính sách giá khác nhau. Giá thuốc có thể biến động tùy thuộc vào từng thời điểm.

Để có thể cập nhật được giá Thuốc Xenpozyme thời điểm hiện tại vui lòng liên hệ 0978342324 để được cập nhật giá Thuốc chính xác và phù hợp nhất.

Thuốc Xenpozyme mua ở đâu uy tín Hà Nội, HCM?

Thuốc Xenpozyme mua ở đâu? Nếu bạn vẫn chưa biết mua Thuốc Xenpozyme nhập khẩu chính hãng ở đâu uy tín. Chúng tôi xin giới thiệu các địa chỉ mua thuốc uy tín:

Các địa chỉ (Hiệu thuốc, Nhà thuốc, Công ty Dược) cung cấp Thuốc Xenpozyme chính hãng, uy tín.

Địa chỉ:

– Cơ sở 1: Số 85 Vũ Trọng Phụng, Thanh Xuân Trung, Thanh Xuân, Hà Nội

– Cơ sở 2: Chung Cư Bình Thới, Phường 8, Quận 11, TP Hồ Chí Minh

– Cơ sở 3: Nguyễn Sinh Sắc, Liên Chiểu, TP Đà Nẵng.

Làm thế nào để mua được thuốc nhanh chóng, thuận tiện?

Trước tiên có thể liên hệ số điện thoại 0978 342 324 (qua Zalo, điện thoại, tin nhắn) và để lại thông tin như cầu, số lượng, địa chỉ tại:

Hotline/Zalo: 0978 342 324

Hoặc khách hàng có thể đặt mua thuốc trên website: https://thuockedon24h.com/

Bừa để phục vụ nhu cầu mua thuốc ở các tỉnh lẻ cho các bệnh nhân Chúng tôi kê đơn thuốc hiện nay đã phát triển hệ thống vận chuyển chuyển đến các tỉnh thành bạn chỉ cần để lại số điện thoại hoặc đơn hàng chúng tôi sẽ ngay lập tức gửi hàng đến tận tay quý khách hàng đầy đủ và nhanh chóng.

Chúng tôi có chính sách vận chuyển thuốc toàn quốc, khách hàng nhận thuốc, kiểm tra thuốc rồi mới thanh toán tiền.

Nguồn:https://nhathuocaz.com.vn/

Thuockedon24h – Nhà thuốc Online – Phân phối sản phẩm giá tốt nhất với đầy đủ các sản phẩm thuốc kê theo đơn cam kết sản phẩm giá chính hãng

SEO2023